恩西地平(Enasidenib)IDHIFA的适应症和用法用量

恩西地平（Enasidenib，商品名IDHIFA）是一种专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病（AML）成年患者的靶向药物。该药物由美国Celgene公司研发，于2017年8月1日获得美国FDA批准。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，阻断异常代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和增殖。本文将详细介绍恩西地平的适应症和用法用量。

适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这种突变在AML患者中较为罕见，约占所有AML病例的10%-20%。恩西地平通过特异性抑制IDH2突变酶，恢复正常的代谢途径，从而减缓疾病的进展。

IDH2突变的检测

在使用恩西地平之前，必须通过可靠的检测方法确认患者是否携带IDH2突变。这通常包括基因测序和其他分子生物学技术。只有确诊为IDH2突变阳性的患者才能从恩西地平的治疗中获益。

治疗效果

恩西地平的临床试验结果显示，该药物能够显著延长患者的生存期，提高缓解率。在一项关键的III期临床试验中，恩西地平组的完全缓解率明显高于安慰剂组，且中位总生存期也显著延长。这些数据支持了恩西地平在治疗IDH2突变AML患者中的有效性和安全性。

适用人群

恩西地平主要用于治疗复发性或难治性AML患者，尤其是那些对传统化疗反应不佳或无法耐受的患者。对于这些患者，恩西地平提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的预后。

恩西地平通过其独特的机制，为IDH2突变的AML患者带来了新的希望。然而，患者在接受治疗前必须经过严格的基因检测，以确认其适合使用该药物。

用法用量

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。患者应严格按照医嘱服用药物，以确保治疗效果。

用药方式

恩西地平应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎药片。每天大约在同一时间口服恩西地平片。如果患者在服用一剂恩西地平后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

剂量调整

如果患者出现不良反应，应根据专业医生的建议进行剂量调整。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。在出现毒性反应时，应中断给药或减少剂量，直到症状缓解。

毒性监测

在使用恩西地平前，应评估患者的白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分。至少在治疗的前3个月每2周监测一次，及时处理任何异常情况。出现毒性反应时，应中断给药或减少剂量。

恩西地平的用法用量需严格遵循医嘱，患者应定期进行血液监测，以评估药物的安全性和有效性。通过合理的用药和监测，可以最大限度地提高治疗效果，减少不良反应的发生。

用药注意事项

为了确保恩西地平的治疗效果和安全性，患者在使用该药物时应注意以下几个方面：

药物相互作用

恩西地平与其他药物的相互作用可能会影响其疗效和安全性。例如，同时使用CYP3A底物的抗真菌药物可能会降低恩西地平的血浆浓度，从而降低其疗效。同时使用激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，因此患者在使用恩西地平时应考虑采用其他避孕方法。

避孕措施

恩西地平可能对胎儿造成伤害，因此育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取有效的非激素避孕方法。治疗期间避免怀孕，如果在怀孕期间使用或患者或其伴侣在治疗期间怀孕，请告知医生潜在的胎儿危害。

特殊人群用药

恩西地平的安全性和有效性在儿童患者中尚未确定。老年人使用该药物时，与年轻人相比，安全性和有效性总体上没有差异。轻度肝功能损害患者使用恩西地平时，全身暴露量不会显著改变，但重度肝功能损害患者应谨慎使用。肾功能损害患者使用恩西地平时，全身暴露量也不会显著改变。

通过了解和遵循上述注意事项，患者可以更好地管理恩西地平的使用，确保药物的安全性和有效性。

日常注意事项

除了药物的使用和监测外，患者在日常生活中也应注意以下几个方面，以促进治疗效果和提高生活质量。

温度控制

恩西地平应存放在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）的环境中。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

防潮防湿

选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。湿度的变化可能对恩西地平的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

避光保存

恩西地平应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

包装完整性

恩西地平应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

通过以上日常注意事项，患者可以更好地管理恩西地平的存储和使用，确保药物的质量和疗效。