恩西地平(Enasidenib)的功效作用和适应症

恩西地平（Enasidenib），也被称为IDHIFA或甲磺酸恩西地平，是一种高选择性的IDH2抑制剂，主要用于治疗成年患者中由复发或难治性急性髓性白血病（AML）引起的疾病。恩西地平通过靶向IDH2突变，阻止癌细胞的能量代谢过程，从而抑制其生长和扩散。本文将详细介绍恩西地平的功效作用、适应症以及用药注意事项。

恩西地平的功效作用和适应症

功效作用

恩西地平作为一种高选择性的IDH2抑制剂，其主要作用机制是通过抑制IDH2突变酶的活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）的产生。2-HG是一种致癌代谢产物，它的积累会干扰正常的DNA甲基化过程，导致细胞分化异常，进而促进肿瘤的发生和发展。恩西地平通过抑制IDH2突变酶，减少2-HG的水平，恢复正常的DNA甲基化，促使癌细胞重新分化，从而达到抑制肿瘤生长的效果。

临床研究结果

一项涉及239例IDH2突变的晚期AML患者的关于Enasidenib的I/II期临床研究（NCT02677922）显示，复发难治患者的完全缓解率（CR）为19.3%，客观缓解率（ORR）为40%。这些数据表明，恩西地平在治疗IDH2突变的复发或难治性AML患者中表现出显著的疗效。此外，恩西地平还能够延长患者的生存期，提高生活质量。

适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。在开始治疗前，医生会通过特定的基因检测确认患者是否携带IDH2突变，以确保药物的有效性和安全性。

用药注意事项和日常注意事项

用药注意事项

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。患者应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎恩西地平片剂。每天大约同一时间口服恩西地平片。如果使用一剂恩西地平后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常用药计划。

毒性监测和剂量调整

在使用恩西地平前，医生会评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次。及时处理任何异常情况。如果患者出现毒性反应，应中断给药或减少剂量。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。如果患者出现了不良反应，则需要按照专业医生建议进行剂量调整。

日常注意事项

恩西地平应储存在20–25ºC（允许偏差在15–30ºC之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮，湿度的变化也可能对恩西地平的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

恩西地平应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。恩西地平应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

特殊人群用药

孕妇应避免使用恩西地平，因为它可能对胎儿造成伤害。动物实验证明，恩西地平具有致畸性、胚胎毒性和胎儿毒性。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取适当的避孕方法。使用激素避孕药的患者应在使用恩西地平治疗期间以及最后一次服药后2个月内使用有效的非激素避孕方法。治疗期间避免怀孕。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后2个月内应采取适当的避孕方法。

恩西地平的安全性和有效性在儿童中尚未确定。与年轻人相比，老年人使用恩西地平时，安全性和有效性总体上没有差异。轻度肝功能损害患者使用恩西地平时，全身暴露量不会改变，但中重度肝功能损害患者应谨慎使用。肾功能损害患者使用恩西地平时，全身暴露量也不会改变。