恩西地平(Enasidenib)是什么药,治疗什么

恩西地平（Enasidenib），商品名为IDHIFA，是一种针对急性髓细胞白血病（AML）的口服特异性IDH2抑制剂。该药物于2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带IDH2基因突变的复发或难治性AML成年患者。恩西地平通过抑制突变型IDH2酶，降低由IDH2突变产生的代谢产物二羟基戊二酸（2-HG），从而对白血病细胞产生影响，达到治疗目的。

恩西地平（Enasidenib）的作用机制与疗效

作用机制

恩西地平是一种口服的小分子抑制剂，主要作用于IDH2基因突变的白血病细胞。IDH2基因突变会导致一种名为2-HG的代谢产物大量积累，这种代谢产物会干扰正常的细胞分化过程，促进白血病细胞的增殖。恩西地平通过特异性地抑制这些突变的IDH2酶，减少2-HG的生成，恢复细胞的正常分化，从而抑制白血病细胞的生长。

临床疗效

在临床试验中，恩西地平对伴有IDH2突变的复发或难治性AML患者显示出显著的疗效。数据显示，恩西地平的总缓解率为约40%，完全缓解率为约20%。特别是对于IDH2突变位点为2140和2172的患者，有效率分别为35.4%和53.3%。这些结果表明，恩西地平在治疗特定类型的AML患者中具有重要的潜力。

适应症与用法用量

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性AML成人患者。推荐剂量为100毫克，每日一次，可与食物同服或空腹服用。治疗应持续进行，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。

恩西地平的片剂有50毫克和100毫克两种规格。50毫克的片剂为淡黄色至黄色椭圆形薄膜包衣片，一面标有“ENA”，另一面标有“50”。100毫克的片剂为淡黄色至黄色胶囊状膜包衣片，一面标有“ENA”，另一面标有“100”。患者应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎片剂。

用药注意事项与日常管理

剂量调整与毒性监测

在使用恩西地平前，应评估患者的白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月内每2周监测一次。如果出现毒性反应，应及时中断给药或减少剂量。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。如果患者出现严重不良反应，应立即联系医生。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，因此在使用恩西地平时应注意以下几点：

• 避免与CYP3A底物的抗真菌药物同时使用，因为这可能降低恩西地平的疗效。
• 同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的血浆浓度，建议采用其他避孕方法。
• 恩西地平可能增加CYP1A2和CYP2C19底物的全身暴露量，增加药物不良反应的风险，应避免与这些底物同时使用。
• 恩西地平可能降低P-gp底物的全身暴露量，降低药物的疗效，如果必须同时使用，应遵循P-gp底物处方信息中的建议并更频繁地监测不良反应。

储存与保管

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间）的环境中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

恩西地平的价格因产地不同而有所差异。美国Celgene公司出品的100毫克*30粒的恩西地平，售价约为44,376美元一盒。孟加拉Ziska制药生产的50毫克*60片的恩西地平，价格约为617美元一盒。老挝Lucent制药生产的50毫克*30片的恩西地平，价格约为185美元。孟加拉珠峰制药生产的50毫克*30片的恩西地平，价格约为658美元一盒。

患者在购买恩西地平时应通过医院、药房或正规的医疗服务机构获取，仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买假药或劣药。