培米替尼(达伯坦)是什么药,治疗什么

培米替尼（达伯坦）是一种靶向性药物，主要应用于治疗一种罕见的胆管癌类型，即胆管细胞癌。此外，培米替尼也被用于治疗FGFR2基因融合或突变的非小细胞肺癌患者。该药物通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的作用，从而阻止肿瘤的生长和扩散，提高患者的生存质量。

培米替尼（达伯坦）的治疗作用

主要功效与作用

培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre，别名达伯坦）是全球首款胆管癌靶向疗法，由美国FDA于2020年加速批准，并于2022年在中国NMPA获批上市。该药物主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

临床应用与疗效

在胆管癌的治疗中，培米替尼已显示出显著的疗效。临床研究表明，该药物对一些特定基因突变（如FGFR2融合突变）阳性的胆管癌患者特别有效。培米替尼通过抑制FGFR2的活性，减少肿瘤细胞的增殖和扩散，从而改善患者的生存率和生活质量。此外，培米替尼还被用于治疗FGFR2基因融合或突变的非小细胞肺癌患者，其疗效也在临床试验中得到了验证。

适应症与靶点

培米替尼的适应症主要集中在胆管癌和非小细胞肺癌患者中，特别是那些存在FGFR2基因融合或突变的患者。该药物通过选择性抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性，从而发挥其治疗作用。培米替尼的适应靶点包括FGFR1+、FGFR2+和FGFR3。

用药注意事项

眼毒性管理

培米替尼可引起视网膜色素上皮脱离（RPED），可能会导致视力模糊、视觉漂浮物或视光症等症状。因此，在开始使用培米替尼之前，患者应进行一次全面的眼科检查，包括OCT。在治疗期间，头6个月每2个月检查一次，此后每3个月检查一次。如果出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。此外，培米替尼还可引起干眼症，患者应根据需要使用眼部镇痛药。

高磷酸盐血症与软组织矿化

培米替尼可引起高磷血症，导致软组织矿化、皮肤钙化、钙化和非尿毒症性钙化。当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，则应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

胚胎-胎儿毒性

孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，孕妇应避免使用该药物。医生应告知孕妇胎儿可能面临的风险。建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同样，有女性生育伴侣的男性患者也应在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

培米替尼（达伯坦）作为一种靶向性药物，为胆管癌和非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用该药物时应严格遵循医嘱，注意用法用量，定期监测相关指标，及时处理可能出现的不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。