普拉替尼(Pralsetinib)是什么药,治疗什么

普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。它已被中国国家药品监督管理局批准用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。此外，普拉替尼还可用于治疗放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

普拉替尼的治疗应用

工作原理

普拉替尼通过精准抑制癌细胞中的异常RET信号传导，阻断肿瘤生长途径。RET基因突变与多种癌症类型有关，包括非小细胞肺癌和甲状腺癌。普拉替尼选择性地结合RET蛋白激酶结构域，从而抑制下游促癌信号通路。这种高度特异性的作用方式使其对正常细胞的影响较小，减少了传统化疗的毒副反应。

肺癌治疗中的应用

非小细胞肺癌是一种常见的恶性肿瘤，其治疗挑战之一是肿瘤细胞对传统化疗药物的抵抗。普拉替尼在具有RET基因融合的非小细胞肺癌患者中显示出良好的治疗反应。临床研究显示，这类患者在接受治疗后，肿瘤病灶可出现明显缩小。普拉替尼通过抑制突变RET基因表达的信号通路，可以减缓癌细胞的增殖和转移，从而帮助患者控制疾病，延长生存期。

甲状腺癌治疗中的应用

甲状腺癌是甲状腺细胞的恶性肿瘤，也与RET基因突变有关。普拉替尼已被批准用于治疗晚期或转移性甲状腺癌患者，特别是那些具有突变的RET基因的患者。普拉替尼通过抑制突变RET基因表达的信号通路，可以减缓癌细胞的增殖和转移，从而帮助患者控制疾病，改善生存率。

用药注意事项

剂量与用法

普拉替尼的推荐剂量为400毫克口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。治疗应持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者在使用普拉替尼治疗期间，应定期监测治疗效果和可能的副作用，并在医生的指导下进行剂量调整。

常见不良反应

最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。最常见的3-4级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。

特殊人群用药

孕妇服用普拉替尼可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，应采取有效的非激素避孕措施。有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，应采取有效的避孕措施。儿童患者的安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。老年患者在医生指导下使用，没有明显差异。

价格信息

普拉替尼的原研药规格为100毫克*120粒，一盒约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。老挝卢修斯生产的仿制药，规格为100毫克*120粒，一盒约为617美元。患者可通过医院、药房或者正规的医疗服务机构获得该药，在购买该药时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药、劣药。