曲非奈肽价格多少钱一盒

曲非奈肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的核心症状的药物。这种药物通过减少神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状。本文将详细介绍曲非奈肽的价格、生产厂家、规格以及一些重要的用药注意事项。

曲非奈肽的价格及基本信息

曲非奈肽的价格因地区和供应商的不同而有所差异。根据现有的市场信息，曲非奈肽的价格大约为31050美元一瓶。以下是关于曲非奈肽的一些基本信息：

生产厂家和规格

曲非奈肽主要由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml。这种药物在美国市场上已经上市，但尚未在中国上市，也没有进入中国的医保目录，市面上目前没有仿制药。

化学性质和用途

曲非奈肽是一种类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，化学式为C₁₃H₂₁N₃O₆，纯度≥98%。它主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，表现为智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失等症状。

曲非奈肽通过减少神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状，是一种重要的治疗手段。然而，由于其高昂的价格，许多患者可能会面临经济压力。

保存条件和保质期

曲非奈肽的保存条件为-20°C，应储存在干燥、避光、密封的环境中。保质期为24个月。开瓶前后，曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。不要冷冻曲非奈肽，盖紧防儿童帽。

了解这些基本信息有助于患者更好地管理和使用这种药物，确保其疗效和安全性。

曲非奈肽的用药注意事项

在使用曲非奈肽时，患者需要注意一些重要的事项，以确保药物的安全性和有效性。以下是一些关键的用药注意事项：

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量应咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

常见的不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组至少高出2%。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险的数据。孕妇在使用前应咨询医生，权衡潜在的风险和益处。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非奈肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非奈肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非奈肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非奈肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非奈肽，需要监测老年人的肾功能。

肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非奈肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非奈肽。

了解这些用药注意事项有助于患者更好地管理自己的病情，确保药物的安全性和有效性。希望本文能为患者提供有用的信息，帮助他们在使用曲非奈肽时做出明智的决策。