莫洛替尼的FDA中文说明书

莫洛替尼（Momelotinib），也称作OJJAARA，是一种激酶抑制剂，已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗中度或高危骨髓纤维化（MF）成人患者，尤其是那些伴有贫血的患者。莫洛替尼的适应症包括原发性骨髓纤维化（PMF）或继发于真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）的骨髓纤维化。本文将详细介绍莫洛替尼的用法用量、剂量调整、不良反应及注意事项。

一、莫洛替尼的用法用量

1. 推荐剂量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。该药物可以在没有食物的情况下服用。莫洛替尼片剂应整个吞下，不要切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂莫洛替尼，应在第二天服用下一剂预定剂量。

2. 实验室安全监察

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及在治疗期间，需根据临床指示定期进行以下血液检查：

• 血小板全血细胞计数（CBC）
• 肝脏检查

这些检查有助于及时发现并处理可能的副作用和并发症。

3. 肝损伤的剂量调整

对于严重肝功能损害的患者（Child-Pugh Class C），推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害的患者不建议调整剂量。

4. 不良反应的剂量调整

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停用莫洛替尼。

二、用药注意事项

1. 感染风险

在接受莫洛替尼治疗的患者中，13%发生了严重（包括致命）感染，如细菌和病毒感染，包括COVID-19。38%的患者发生了不同程度的感染。因此，医生应延迟开始使用莫洛替尼治疗，直到活动性感染消退。同时，应密切监测患者的感染体征和症状，并迅速开始适当的治疗。

2. 血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可引起血小板减少和中性粒细胞减少。20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数小于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生应定期监测患者的血小板和中性粒细胞计数，并根据需要调整治疗方案。

3. 肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。在开始使用莫洛替尼时，参考肝功能损害患者的剂量。在治疗期间的前6个月内，每月监测患者的基线肝脏检查，之后根据临床指示定期监测。

4. 主要不良心血管事件（MACE）

在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生应考虑个体患者的获益和风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。告知接受莫洛替尼治疗的患者严重心血管事件的症状以及发生时应采取的措施。

5. 特殊人群用药

对于孕妇，现有数据不足以确定莫洛替尼是否会导致重大出生缺陷或流产风险。莫洛替尼在低于预期暴露量时可能导致胚胎-胎儿毒性，患者每天接受200mg。莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。

对于哺乳期妇女，目前尚不清楚莫洛替尼是否在人乳中排泄。在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，患者不应进行母乳喂养。

6. 日常注意事项

患者在使用莫洛替尼期间应注意以下事项：

• 保持良好的个人卫生，避免接触感染源。
• 定期进行血液检查，以监测血小板和中性粒细胞计数。
• 注意肝功能指标的变化，如有异常应及时就医。
• 避免吸烟和饮酒，以降低心血管事件的风险。
• 遵循医生的建议，按时服药，不要随意更改剂量或停药。

通过遵循上述用药注意事项和日常管理建议，患者可以最大限度地减少莫洛替尼的副作用，提高治疗效果。