罗米司亭的功效作用和适应症

罗米司亭（Romiplostim）是一种创新的血小板生成素受体激动剂，通过模仿人体天然的促血小板生成素（TPO）来提升血小板计数。这种药物为慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者提供了新的治疗选择，并且还适用于其他特定情况，如急性放射综合征的造血综合征患者。本文将详细介绍罗米司亭的功效作用和适应症。

功效作用

治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）

罗米司亭主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP），特别是那些对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不充分的患者。ITP是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击和破坏自身的血小板，导致血小板计数下降，增加了出血风险。罗米司亭通过刺激巨核细胞的增殖和分化，促进血小板的生成，从而提高血小板计数，降低出血风险。

在临床研究中，大多数对罗米司亭有反应的成年患者能够达到并维持血小板计数≥50×10⁹/L，中位剂量为2-3mcg/kg。这种治疗效果显著，为ITP患者提供了一种有效的治疗手段。

治疗急性放射综合征的造血综合征

罗米司亭还适用于增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者（包括足月新生儿）的生存率。这种情况下，罗米司亭通过促进骨髓中血小板的生成，帮助患者恢复造血功能，提高生存率。

在急性放射综合征的治疗中，推荐剂量为10mcg/kg皮下注射一次，应在怀疑或确认暴露于超过2戈瑞（Gy）的辐射水平后尽快给予。无论是否可以获得全血细胞计数（CBC），都要给予罗米司亭。

治疗再生不良性贫血

2023年9月25日，罗米司亭获日本PMDA全球首次批准上市许可，用于治疗再生不良性贫血。这项适应症的获批是基于2项在亚洲地区进行的Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果，受试者均为尚未接受免疫抑制疗法的再生不良性贫血患者。罗米司亭通过促进骨髓中血小板的生成，帮助这些患者恢复造血功能。

罗米司亭的这一新适应症为再生不良性贫血患者提供了一种新的治疗选择，有助于改善他们的生活质量。

用药注意事项

血栓性/血栓栓塞并发症

罗米司亭使用可能导致血小板计数增加，从而增加血栓/血栓栓塞并发症的风险。ITP患者在使用罗米司亭时，应避免使血小板计数正常化，以减少血栓/血栓栓塞并发症的风险。在急性暴露于辐射而没有引起骨髓抑制的情况下，罗米司亭给药可能导致血小板计数过度增加，并可能导致血栓形成和血栓栓塞并发症。

因此，医生在使用罗米司亭时应密切监测患者的血小板计数，及时调整治疗方案。

对罗米司亭失去反应

对罗米司亭的低反应性或维持血小板反应失败应促使寻找致病因素，包括对罗米司亭的中和抗体。如果在最高周剂量10mcg/kg的情况下，血小板计数在4周后仍未增加到足以避免临床上重要出血的水平，则应停止使用罗米司亭。

医生应定期评估患者的血小板反应，以确保治疗的有效性和安全性。

特殊人群用药

孕妇服用罗米司亭可能会对胎儿造成伤害，但目前的数据不足以得出任何与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母婴结局风险的结论。因此，孕妇在使用罗米司亭时应谨慎，并在医生的指导下进行。

哺乳期妇女在使用罗米司亭期间应避免母乳喂养，因为罗米司亭可能对母乳喂养的孩子产生严重的不良反应。儿童使用罗米司亭的安全性和有效性与成人相似，但在1岁及以上的ITP患儿中需谨慎使用。

老年患者在使用罗米司亭时应谨慎，因为老年患者肝、肾或心功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率更高。医生应根据老年患者的具体情况调整剂量。

罗米司亭可与其他ITP治疗药物联合使用，如皮质类固醇、那那唑、硫唑嘌呤、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和抗D免疫球蛋白。这些联合治疗方案应根据患者的具体情况由医生决定。

罗米司亭小瓶应保存在原纸箱中，置于冰箱2°C至8°C（36°F至46°F），避免光照。不要冻住。

罗米司亭的价格因地区和版本不同而有所差异。美国安进香港版罗米司亭250mcg约1355美元一盒，日本版250mcg约127美元一盒。患者可通过正规医疗服务机构获得该药，在购买时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买假药、劣药。

罗米司亭作为一种创新的血小板生成素受体激动剂，为多种血液疾病患者提供了新的治疗选择。在使用过程中，患者和医生应密切关注药物的疗效和安全性，以确保最佳的治疗效果。