罗米司亭的适应症,作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

罗米司亭（Romiplostim），一种由美国安进公司研发的血小板生成素受体激动剂，通过模仿人体的天然血小板生成素（TPO）来提升慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板计数。罗米司亭不仅用于治疗慢性免疫性血小板减少症，还被批准用于急性放射综合征的造血综合征患者和再生不良性贫血患者。本文将详细介绍罗米司亭的适应症、作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

罗米司亭的适应症与作用

适应症

罗米司亭主要用于以下几种情况：

• 慢性免疫性血小板减少症（ITP）：适用于对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不充分的患者。
• 急性放射综合征的造血综合征：适用于增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者的生存率，包括足月新生儿。
• 再生不良性贫血：2023年9月25日获日本PMDA全球首次批准上市许可，用于再生不良性贫血。该适应症的获批基于2项在亚洲地区进行的Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果，受试者均为尚未接受免疫抑制疗法的再生不良性贫血患者。

作用与功效

罗米司亭通过激活血小板生成素受体（TPO receptor），促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。这种机制使得罗米司亭能够有效提升血小板计数，减少出血风险，改善患者的生活质量。

用法用量

罗米司亭的用法用量根据不同的适应症有所不同：

• 慢性免疫性血小板减少症（ITP）：初始剂量为1mcg/kg，每周一次皮下注射。根据血小板计数反应调整剂量，每次调整1mcg/kg，最大剂量不超过10mcg/kg。大多数患者在2-3mcg/kg的剂量下能够达到并维持血小板计数≥50×10⁹/L。
• 急性放射综合征的造血综合征：推荐剂量为10mcg/kg，皮下注射一次。在怀疑或确认暴露于超过2戈瑞（Gy）的辐射水平后，应尽快给予剂量。无论是否可以获得全血细胞计数（CBC），都要给予罗米司亭。

用药注意事项

骨髓增生异常综合征进展为急性骨髓性白血病的风险

罗米司亭不适用于治疗由骨髓增生异常综合征（MDS）引起的血小板减少症或ITP以外的任何原因的血小板减少症。使用罗米司亭时，应密切监测患者的骨髓状况，以防止潜在的恶性转化。

血栓性/血栓栓塞并发症

继发于药物性血小板增多症的罗米司亭使用可能导致血小板计数增加，从而增加血栓/血栓栓塞并发症的风险。为了减少这些风险，ITP患者不要使用罗米司亭来使血小板计数正常化。在急性暴露于辐射而没有引起骨髓抑制的情况下，罗米司亭给药可能导致血小板计数过度增加，并可能导致血栓形成和血栓栓塞并发症。

对罗米司亭失去反应

对罗米司亭的低反应性或维持血小板反应失败应促使寻找致病因素，包括对罗米司亭的中和抗体。在最高周剂量10mcg/kg的情况下，如果血小板计数在4周后没有增加到足以避免临床上重要出血的水平，则停止使用罗米司亭。

特殊人群用药

罗米司亭在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：孕妇服用罗米司亭可能会对胎儿造成伤害，但目前的数据不足以得出明确结论。建议孕妇在使用罗米司亭前咨询医生。
• 哺乳期妇女：目前没有关于人乳中是否存在罗米司亭、对母乳喂养儿童的影响或对产奶量的影响的信息。建议哺乳期妇女在罗米司亭治疗期间不要母乳喂养。
• 儿童使用：1岁及以上的ITP患儿可以使用罗米司亭。根据药物的作用机制和药代动力学，预计儿童和成人患者对罗米司亭的反应类似。
• 老年使用：没有观察到老年和年轻患者在安全性或有效性方面的总体差异，但一些老年人可能更敏感。老年患者的剂量调整应谨慎。

药物相互作用

罗米司亭可与其他ITP治疗药物一起使用，如皮质类固醇、那那唑、硫唑嘌呤、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和抗D免疫球蛋白。在联合使用时，应密切监测患者的血小板计数和不良反应。

贮存方法

罗米司亭小瓶应在原纸箱中保存，存放在冰箱中，温度保持在2°C至8°C（36°F至46°F），避免光照。不要冻住。如果需要，未开封的罗米司亭小瓶可以在室温最高25°C（77°F）下保存在原纸箱中，单次最多可储存30天。一旦储存在室温下，不要放回冰箱。如果在30天内未使用，请丢弃罗米司亭。

罗米司亭的使用需在医生的指导下进行，严格遵守医嘱，定期监测血小板计数和相关指标，以确保治疗效果和安全性。